Le déficit en hormone de croissance (GHD) touche environ un enfant sur 4 000 à 10 000 dans le monde. Sans prise en charge, il se traduit par un retard de croissance persistant et une petite taille à l’âge adulte. En France, le traitement est bien encadré, remboursé à 100 % et repose sur des injections quotidiennes de somatropine, un médicament dont l’efficacité dépend beaucoup d’une chose : la régularité.
Un traitement sur le long cours, prescrit par des spécialistes
La somatropine (Saizen®, Merck Santé) est autorisée par l’ANSM pour plusieurs situations : déficit ou absence d’hormone de croissance endogène chez l’enfant, syndrome de Turner, insuffisance rénale chronique prépubère, ou encore naissance avec un poids ou une taille très inférieure à la normale sans rattrapage spontané à 4 ans. La prescription initiale est hospitalière et annuelle, réservée aux endocrinologues, métabologues et pédiatres. Le traitement dure jusqu’à obtention d’une taille adulte satisfaisante ou à la soudure des épiphyses, ce qui représente souvent plusieurs années.
L’administration se fait par injection sous-cutanée quotidienne, de préférence le soir. Selon l’âge de l’enfant, différents dispositifs sont disponibles, dont un auto-injecteur connecté utilisable dès 7 ans. Un suivi médical régulier est requis : taille, poids, thyroïde, glycémie, signes de scoliose notamment lors des phases de croissance rapide.
L’observance, le vrai défi du traitement chronique
Maintenir des injections quotidiennes pendant des années est une contrainte réelle pour les familles. Avant la mise en place d’outils numériques dédiés, seulement 68 % des patients présentaient une observance optimale (définie à partir de 85 % des injections réalisées) en première année de traitement, selon une étude rétrospective publiée dans Frontiers in Endocrinology en juillet 2024.
C’est précisément pour répondre à cet enjeu que l’écosystème Growzen a été développé. Il comprend une application smartphone (Growzen™ Buddy) permettant aux patients et à leurs aidants de recevoir des rappels d’injection personnalisables, de suivre leur observance via un calendrier visuel, de saisir taille et poids, et d’accéder à des ressources éducatives. Les données sont transmises en temps réel aux professionnels de santé via la plateforme Growzen™ Connect. Un programme d’accompagnement par des infirmières spécialisées complète le dispositif.
Les résultats publiés montrent un lien clair entre engagement avec l’application et observance. Dans l’étude mondiale présentée à l’ESPE 2024 (5 773 patients, 24 pays), les patients ayant saisi plus de deux mesures de taille dans l’année atteignaient 91,4 % d’observance optimale, contre 80,6 % pour ceux n’utilisant pas du tout cette fonction. La fiabilité des mesures saisies par les familles était, par ailleurs, excellente : 98,4 % des données étaient correctement renseignées.
L’adolescence, période critique à surveiller de près
L’étude SCOPE, menée sur cinq ans dans 19 centres hospitaliers français et publiée en mai 2025, apporte un éclairage particulièrement utile pour les familles. Parmi 481 enfants suivis, 85 % présentaient globalement une observance optimale. Jusqu’à 12 ans, ce taux se maintenait autour de 90 à 95 %. Mais il chutait à 72 % à 17 ans, confirmant que l’adolescence est la période la plus à risque de décrochage. L’étude identifie aussi un facteur clé : plus le traitement est démarré tôt, meilleure est l’observance sur la durée.
Ces données françaises, issues de centres comme Necker-APHP, le CHU de Toulouse ou l’hôpital Bicêtre, offrent aux familles et aux équipes soignantes un repère concret pour anticiper les moments de fragilité et adapter l’accompagnement, notamment à l’entrée dans l’adolescence.
Le traitement du déficit en hormone de croissance chez l’enfant n’a rien d’anodin, mais il bénéficie aujourd’hui d’un cadre médical solide et d’outils qui facilitent réellement le quotidien des familles. L’essentiel reste de ne pas rompre le suivi, surtout aux moments où la motivation tend à fléchir.
